Gen tedavisinde umut veren gelişme
Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde, çocuklardaki bazı kan hastalıklarında gen tedavisi uygulanarak iyileşme sağlayacak çalışma başlatıldı.
Ege Üniversitesi'nde (EÜ), çocuklardaki bazı kan hastalıklarında
gen tedavisi uygulanarak iyileşme sağlayacak çalışma
başlatıldı.
EÜ Tıp Fakültesi Çocuk Hematoloji Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan
Kavaklı, AA muhabirine yaptığı açıklamada, hemofili hastası
çocuklarda yapılan klinik ilaç denemesinden olumlu yanıt alındığını
bildirdi.
Sağlık Bakanlığı'ndan 2 yıl önce "İyi Klinik Uygulamalar Uyum
Belgesi alarak FAZ 1" aşamasında uluslararası klinik ilaç
denemeleri yapabilen tek üniversite hastanesi unvanına sahip
olduklarını kaydeden Prof. Kavaklı, kan hastalıkları alanında
yüksek teknoloji ürünü ilaçları 25-30 gönüllü çocuk ve ebeveyn
katılımıyla denediklerini ve olumlu yanıt aldıklarını anlattı.
Klinik ilaç denemelerinin tamamen iyileşmeyi sağlamadığını ancak
ilaç kullanımını azalttığını ve hemofili hastası çocukların hayat
kalitesini yükselttiğini dile getiren Kaan Kavaklı, doğumsal kan
hastalıklarının ancak "gen tedavisi" ile tamamen iyileşebileceğini
belirtti.
Gen tedavisi için yeterli uzman ekibe sahip olduklarını anlatan
Prof. Dr. Kavaklı, ABD ve İngiltere'deki gen tedavi merkezleriyle
ortak proje yürüttüklerini kaydetti.
-İlk etapta 4 çocuk ABD'ye gönderilecek
Gen tedavisinin önce ABD ve İngiltere'de başladığını anlatan Prof.
Kavaklı, "Bizim hastalarımız da ABD'ye gidecek. Hastalarımızın
Sağlık Bakanlığı izin ile vize işlemleri devam ediyor" dedi.
ABD'deki gen tedavisinin ardından hastaların Türkiye'ye döneceğini
aktaran Kaan Kavaklı, süreci şöyle özetledi:
"Tedavinin ardından Ege Üniversitesi olarak izleme yapacağız. Bir
sonraki aşamada gen tedavisini burada yapacak duruma geleceğiz. Bu,
çok yeni bir çalışma. ABD ve İngiltere dışında uygulanamıyor. Biz
gen tedavisi için materyali istedik, çünkü yapacak durumdayız.
Ancak henüz ilacın yurt dışına verilmiyor. İlk etapta tabip
yapacağız sonra biz uygulayacağız. Bu aşama 1-2 yılı bulacak."
Gen tedavisinin tek doz ilaçla tamamen iyileşme sağlayacağını
vurgulayan Kaan Kavaklı, "Bu tedaviyi Ege Üniversitesi'nde yapmak
üzere kendimizi konumlandırdık. Belgemizi aldık. Tüm tedaviyi
burada yapma bilgi ve birikimimiz var" dedi.
-Hemofilide olumlu yanıt almışlardı
EÜ, ABD ve Avrupa'daki az sayıda merkezde yapılan klinik denemeler
kapsamında 15 kişilik profesyonel ekiple uzmanlaştıkları "kan
hastalıkları" alanında uluslararası projelere katılıyor.
Yüksek teknoloji ürünü ilaçları 25-30 gönüllü çocuk ve ebeveyn
katılımıyla deneyen ekip, hemofili hastası çocuklarda yapılan
klinik ilaç denemesinden olumlu yanıt almıştı.
Çalışmalar sonucu hemofili hastalarının haftada 3-4 kez kullanması
gereken ilaç periyodu 1-2'ye düşürülmüş, hasta çocukların yaşam
refahı yükseltilmişti.